Was ist das Batten-Syndrom?

Die Spielmeyer-Vogt-Krankheit (auch als Batten-Syndrom oder Kinderdemenz bekannt) ist eine seltene Hirnerkrankung des Menschen, die im Kindheitsalter ausbricht und mit dem frühen Tod endet. Dabei bilden sich erworbene Fähigkeiten zurück, das Gedächtnis lässt nach und auch epileptische Anfälle sind nicht selten. Bislang gibt es keine Heilung und Therapien sind nur palliativ möglich.

Es gibt mehrere Arten dieser Erkrankung. Übertragen wird das Syndrom durch eine Genmutation der Eltern. Beide besitzen meist eine fehlerhafte Kopie des Gens CLN3. Bekommt das Kind beide Kopien des defekten Gens vererbt, so bricht die Krankheit aus. Meist findet eine Diagnose zwischen dem zweiten und dem zehnten Lebensjahr statt. In Deutschland beträgt die Wahrscheinlichkeit für diese Krankheit etwa 0,0007%.

Was haben die Schafe damit zu tun?

Schon einige Jahrzehnte zuvor wurde die Wichtigkeit von Schafen oder ähnlich großen Tieren im Zusammenhang mit der Spielmeyer-Vogt-Krankheit erkannt und in Studien angesprochen.

Nun haben Wissenschaftler des Roslin-Instituts in Schottland eine Herde von Schafen gezüchtet, an denen neue Behandlungsmethoden ausprobiert werden sollen.

1996 machte das Institut mit dem geklonten Schaf Dolly schon einmal Schlagzeilen. Schon damals wurde dieses Unterfangen scharf kritisiert und auch heute könnte es wieder so weit sein, denn die Schafe wurden kreiert um zu sterben. Durch das CRISPR-Cas9 Verfahren tragen sie in sich das, für das Batten-Syndrom verantwortliche, Gen. Darauf sind die Wissenschaftler jedoch vorbereitet und rechtfertigen ihr Handeln damit, dass ihr Ziel die Beendigung des Leidens von Betroffenen sei. „Es ist eine schreckliche Notwendigkeit, einen solchen Zustand zu reproduzieren“, sagte Leiter des Projekts Tom Wishart. Für die Forschungen sollen außerdem nur rund zehn Schafe verwendet werden.

Die Gehirne von Schafen haben in etwa die Größe von Kinderhirnen. Damit ist die Erfolgswahrscheinlichkeit viel höher, als bei Versuchen mit Ratten oder Mäusen. Während einige der Schafe als symptomlose Träger des Gens entwickelt wurden, um erkrankten Nachwuchs produzieren zu können, zeigen drei der Schafe ähnliche Symptome, wie Kinder mit derselben Erkrankung. Diese sind für die Forschung von besonderer Bedeutung, denn an ihnen kann der Verlauf der Krankheit schon vor den ersten äußeren Symptomen untersucht werden.

Derzeit arbeiten die Wissenschaftler an unterschiedlichen Methoden zur Behandlung. Eine davon ist die Gentherapie, bei der versucht wird, das geschädigte Gen mittels eines Trägervirus durch eine gesunde Version zu ersetzen. Bisher halfen Zellkulturen, Ratten und Mäuse bei der Entwicklung neuer Methoden. Tests konnten in solch kleinen Systemen jedoch immer nur bedingt durchgeführt werden.